Investigadores de la Universidad Northeastern han desarrollado una herramienta gratuita e innovadora que podría mejorar significativamente el desarrollo de fármacos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades. La técnica se centra en los fármacos covalentes, una nueva y prometedora clase de productos farmacéuticos que forman enlaces permanentes con las proteínas objetivo, y aborda las limitaciones que anteriormente han ralentizado el proceso de descubrimiento.
Investigadores de la Universidad Northeastern, liderados por Jeffrey Agar, han desarrollado una herramienta innovadora y gratuita que podría revolucionar el desarrollo de fármacos, particularmente para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta técnica innovadora agiliza el proceso de descubrimiento de fármacos covalentes, una clase de productos farmacéuticos que forman enlaces permanentes con las proteínas objetivo, ofreciendo el potencial de efectos más duraderos y potentes.
Agar enfatiza la democratización de la ciencia, afirmando que el equipo decidió no patentar la técnica, haciéndola libremente disponible para laboratorios de todos los tamaños. Este enfoque de código abierto tiene como objetivo acelerar el desarrollo de fármacos y mejorar los resultados para los pacientes. La motivación del equipo surge del deseo de encontrar mejores tratamientos para la ELA, una enfermedad devastadora que roba a las personas sus capacidades físicas.
La nueva herramienta aborda limitaciones significativas en el desarrollo de fármacos covalentes. Históricamente, el proceso de descubrimiento de fármacos se ha visto obstaculizado por resultados falsos positivos y la falta de métodos para medir con precisión el efecto in vivo de un fármaco. Esto ha ralentizado el proceso de búsqueda de tratamientos eficaces.
El equipo de investigación, que incluyó a Jared Auclair, desarrolló un modelo matemático y bioanalítico. Este modelo utiliza espectrometría de masas y análisis de proteínas, lo que permite a los investigadores ingresar datos en un “árbol de decisiones” para evaluar la eficacia potencial de un fármaco. Este modelo simplifica un proceso complejo, haciéndolo accesible incluso para laboratorios de investigación más pequeños.
El poder del modelo radica en su capacidad para proporcionar información crucial sobre el comportamiento de un fármaco dentro de un organismo vivo. Al analizar una sola gota de sangre, el modelo mide la medida en que un fármaco se une a su proteína objetivo. Esto proporciona datos mucho más completos que simplemente detectar la presencia del fármaco.
La herramienta permite a los investigadores determinar la concentración, la potencia y la duración de la acción de un fármaco. Estos factores son críticos para decidir si se continúa desarrollando un fármaco. Agar explica que la técnica ayuda a los investigadores a comprender cuánto tiempo permanece activo un fármaco en el cuerpo y a qué concentración es eficaz.
El equipo de investigación probó la técnica en la proteína SOD1, un importante antioxidante que, cuando muta, es una causa común de ELA hereditaria. Su trabajo también tiene implicaciones para otras enfermedades. El objetivo del equipo es desarrollar tratamientos que eviten que SOD1 mute y forme cúmulos tóxicos.
La nueva técnica ofrece ventajas significativas, particularmente en las primeras etapas del descubrimiento de fármacos. Permite a los investigadores obtener mejores resultados de los ensayos clínicos en ratones. Sin embargo, Agar reconoce que la herramienta no elimina la necesidad de una financiación sustancial para realizar ensayos clínicos en humanos.
Si bien los posibles fármacos para la ELA desarrollados en Northeastern aún podrían tardar años en ser recetados a los pacientes, se espera que el nuevo modelo bioanalítico y matemático acelere el proceso de descubrimiento de fármacos. Agar enfatiza que la herramienta proporciona una comprensión integral de cómo el cuerpo interactúa con un fármaco y viceversa.
Científicos de Northeastern han creado una herramienta gratuita y accesible, un modelo matemático y bioanalítico con un “árbol de decisiones”, que revoluciona el desarrollo de fármacos covalentes, especialmente para la ELA. Analizando una sola gota de sangre, la herramienta mide la eficacia del fármaco en organismos vivos, agilizando el descubrimiento temprano de fármacos y potencialmente acelerando el desarrollo de tratamientos para enfermedades devastadoras como la ELA. Aunque los ensayos clínicos en humanos aún requieren financiación significativa, este avance democratiza la ciencia y ofrece un paso vital hacia medicamentos más seguros y efectivos.
Se anima a explorar la investigación en *Nature Portfolio* para comprender todo el potencial de esta técnica transformadora.
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